?>

Gen tedavisi kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olabilir

Bilim insanları, sinir sisteminde belli hücrelerin sinyal yollarını etkileyen kalıtsal bozukluğu bulunan 4 yaşındaki Taylandlı bir kızın gen tedavisi sayesinde iyileşmesinin, kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olduğunu belirtti.

Sağlık - 2 yıl önce

Ankara

Bir yaşındayken "emekleme" ve "agulama" gibi temel yetileri dahi bulunmayan ve AADC yetmezliği"Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz (AADC) yetmezliği" tanısı konan Taylandlı Rylae-Ann, beynin iç kısmını hedef alan gen tedavisini ilk gören hastalar arasında yer aldı.

Çocuğun annesi Anne Judy Wei, doktorların yürüme ve konuşma gibi yeteneklerden mahrum olacağını tahmin ettiği Rylae-Ann'in aldığı gen tedavisi sayesinde daha önce yapamayacağı tahmin edilen koşma, konuşma, yüzme gibi yetilere kavuşarak hayata tutunduğunu kaydetti.

ABD merkezli PTC Therapeutics şirketi CEO'su Stuart Peltz, AADC ile mücadelede Rylae-Ann'in beynine gen tedavisi uygulandığını vurgulayarak, bu tedavi yönteminin bazı kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olduğunu ifade etti.

Tedavi kapsamında, Rylae-Ann'in beynine uygulanan tek seferlik gen tedavisiyle, vücudun kimyasal habercileri olan dopamin ve serotonin gibi nörotransmiterlerin yapılmasına yardımcı olan enzim için gerekli olan bir gendeki mutasyonlar sağlandı.

Rylae-Ann'e uygulanan gen tedavisinin AADC yetmezliğine karşı, Avrupa ve İngiltere'deki sağlık otoritelerince onaylandığı, ABD'de ise bazı sağlık kuruluşlarının onay başvurusu yapacağı belirtiliyor.

Uzmanlar, beyin hastalıklarında erken yaşta tedavi çağrısında bulunarak, ilerleyen zamanların beyin ve sinir sisteminde geri dönülmez hasarlar bırakabileceği uyarısında bulunuyor.

Kaynak: AA

dikGAZETE.com
Haftanın Öne Çıkanları

Kırklareli'nin sakin şehri Vize, 3 proje ile "Guinness Rekorları"na aday

2023-01-21 13:45 - Çevre-Hayat

Yaban keçileri Munzur Vadisi'ndeki ormanlarda beslenirken görüntülendi

2023-01-21 16:32 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı milletvekili Tahir Rzayev: 20 Ocak şehitlerimizi asla unutmayacağız! -İrade Celil, Bakü’den bildiriyor-

2023-01-20 07:08 - Özel Haber

'Zor zamanımızda yanımızdaydılar' diyen Suriyeliler’den okullarda kış yardımı

2023-01-24 08:58 - Özel Haber

Kırım Tatarlarının asıl sorunu içimizdeki Batı işbirlikçisi Kırım Tatarlarıdır -Ünver Sel yazdı-

2023-01-20 06:32 - Analiz/Röportaj/Dizi/Tefrika

Ağrı'da kadınlar köy yaşam merkezleri sayesinde okuma yazma öğreniyor

2023-01-17 15:13 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı Milletvekili Iskanderov: Azerbaycan, İran'ı her zaman dost bir ülke olarak görmüştür! -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-24 07:07 - Özel Haber

Azerbaycanlı milletvekili Azer Badamov: Dünkü AP kararında Ermeni yalanları ile yine Azerbaycan suçlanıyor -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-20 20:15 - Özel Haber

Yarıyıl tatili etkinlik planlamasına çocuk-ebeveyn ortak karar vermeli

2023-01-22 11:14 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı Milletvekili Mahamaliyev: Dünyanın Türkiye'nin adil politikasına ihtiyacı var! -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-24 07:20 - Özel Haber

İlgili Haberler

New York'taki kalp ve damar sempozyumunda Türk bilim insanları tecrübelerini paylaştı

23:53 - Sağlık

Sağlık Bakanlığından "Ağız ve diş muayeneleri düzenli aralıklarla yapılmalı" uyarısı

18:47 - Sağlık

Diş Sağlığı Müzesi dental endüstri ile diş hekimlerinin mirasını günümüze taşıyor

17:48 - Sağlık

Türk bilim insanları "milli kanser ilacı" projesinde faz aşamasına geçmeyi hedefliyor

14:07 - Sağlık

Bursa'daki hastanede fil hastalığının tedavisi için özellikli yöntemler uygulanıyor

13:48 - Sağlık

Günün Manşetleri

İsrail ordusu, Beyrut'un güneyindeki Dahiye'ye 4 hava saldırısı düzenledi

02:47 - Dünya

Bursa belediyeye ait yolcu minibüsü yandı

02:28 - Gündem

Fed: ABD'nin mali borcunun sürdürülebilirliği en önemli finansal istikrar riski olarak görülüyo

02:02 - Ekonomi

Sağlık Bakanı Memişoğlu: Bu çeteyi çökertmekle kendi kötülerimizi, çürük elmalarımızı ayıkladık

01:38 - Gündem

Gaziantep FK, RAMS Başakşehir'i konuk edecek

23:27 - Spor