?>

Gen tedavisi kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olabilir

Bilim insanları, sinir sisteminde belli hücrelerin sinyal yollarını etkileyen kalıtsal bozukluğu bulunan 4 yaşındaki Taylandlı bir kızın gen tedavisi sayesinde iyileşmesinin, kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olduğunu belirtti.

Sağlık - 2 yıl önce

Ankara

Bir yaşındayken "emekleme" ve "agulama" gibi temel yetileri dahi bulunmayan ve AADC yetmezliği"Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz (AADC) yetmezliği" tanısı konan Taylandlı Rylae-Ann, beynin iç kısmını hedef alan gen tedavisini ilk gören hastalar arasında yer aldı.

Çocuğun annesi Anne Judy Wei, doktorların yürüme ve konuşma gibi yeteneklerden mahrum olacağını tahmin ettiği Rylae-Ann'in aldığı gen tedavisi sayesinde daha önce yapamayacağı tahmin edilen koşma, konuşma, yüzme gibi yetilere kavuşarak hayata tutunduğunu kaydetti.

ABD merkezli PTC Therapeutics şirketi CEO'su Stuart Peltz, AADC ile mücadelede Rylae-Ann'in beynine gen tedavisi uygulandığını vurgulayarak, bu tedavi yönteminin bazı kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olduğunu ifade etti.

Tedavi kapsamında, Rylae-Ann'in beynine uygulanan tek seferlik gen tedavisiyle, vücudun kimyasal habercileri olan dopamin ve serotonin gibi nörotransmiterlerin yapılmasına yardımcı olan enzim için gerekli olan bir gendeki mutasyonlar sağlandı.

Rylae-Ann'e uygulanan gen tedavisinin AADC yetmezliğine karşı, Avrupa ve İngiltere'deki sağlık otoritelerince onaylandığı, ABD'de ise bazı sağlık kuruluşlarının onay başvurusu yapacağı belirtiliyor.

Uzmanlar, beyin hastalıklarında erken yaşta tedavi çağrısında bulunarak, ilerleyen zamanların beyin ve sinir sisteminde geri dönülmez hasarlar bırakabileceği uyarısında bulunuyor.

Kaynak: AA

dikGAZETE.com
Haftanın Öne Çıkanları

Kırklareli'nin sakin şehri Vize, 3 proje ile "Guinness Rekorları"na aday

2023-01-21 13:45 - Çevre-Hayat

Yaban keçileri Munzur Vadisi'ndeki ormanlarda beslenirken görüntülendi

2023-01-21 16:32 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı milletvekili Tahir Rzayev: 20 Ocak şehitlerimizi asla unutmayacağız! -İrade Celil, Bakü’den bildiriyor-

2023-01-20 07:08 - Özel Haber

'Zor zamanımızda yanımızdaydılar' diyen Suriyeliler’den okullarda kış yardımı

2023-01-24 08:58 - Özel Haber

Kırım Tatarlarının asıl sorunu içimizdeki Batı işbirlikçisi Kırım Tatarlarıdır -Ünver Sel yazdı-

2023-01-20 06:32 - Analiz/Röportaj/Dizi/Tefrika

Ağrı'da kadınlar köy yaşam merkezleri sayesinde okuma yazma öğreniyor

2023-01-17 15:13 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı Milletvekili Iskanderov: Azerbaycan, İran'ı her zaman dost bir ülke olarak görmüştür! -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-24 07:07 - Özel Haber

Azerbaycanlı milletvekili Azer Badamov: Dünkü AP kararında Ermeni yalanları ile yine Azerbaycan suçlanıyor -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-20 20:15 - Özel Haber

Yarıyıl tatili etkinlik planlamasına çocuk-ebeveyn ortak karar vermeli

2023-01-22 11:14 - Çevre-Hayat

Azerbaycanlı Milletvekili Mahamaliyev: Dünyanın Türkiye'nin adil politikasına ihtiyacı var! -İrade Celil bildiriyor-

2023-01-24 07:20 - Özel Haber

İlgili Haberler

Malatya'da 100. çocuğa kemik iliği nakli gerçekleştirildi

11:48 - Sağlık

Türkiye'de lösemili çocukların yüzde 90'ı güncel tedavilerle iyileşebiliyor

11:28 - Sağlık

Yenidoğan yoğun bakımlara sil baştan düzen geliyor

11:22 - Sağlık

Malatya'da 12. Gastroenteroloji Cerrahisi ve 2. Ulusal Karaciğer Nakli kongreleri başladı

23:12 - Sağlık

TİKA'dan Bosna Hersek'teki sağlık sistemine destek

21:12 - Sağlık

Günün Manşetleri

Sakaryaspor ve Kocaelispor, "Marmara derbisi"nde 40. kez karşılaşacak

11:47 - Spor

Azerbaycan'ın Karabağ zaferinin üzerinden 4 yıl geçti

11:43 - Dünya

Arda Güler ve Kenan Yıldız, dünyanın en değerli 21 yaş altı 10 futbolcusu arasında

11:37 - Spor

Biden yönetiminin ekonomi karnesi

11:32 - Ekonomi

Almanya 2025 başlarında erken seçime gidilebilir

11:27 - Dünya